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较真 | 医生推荐万元抗癌药被认定为假药,卡博替尼到底是啥?

较真要点(赶时间?只看要点就够了!):

1、新闻中提到的抗癌药卡博替尼俗称XL184(患者常以184代称),是一种多靶点的口服广谱抗癌靶向药。由于靶点多,疗效较好且广谱,这个药也常被人称为靶向药中的“万金油”。该药目前在中国大陆尚未获批,美国FDA批准的适应症仅包括甲状腺髓样癌、肾癌和肝癌(部分)。

2、卡博替尼并不是神药,即便是美国FDA批准的适应症,患者也不是百分百都能获得治疗效果。另外,卡博替尼也有不良反应。在治疗肝细胞癌中,常见的不良反应为腹泻、疲劳、食欲下降、手掌/足底红斑、恶心、高血压和呕吐等。

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近日,山东聊城一位肺癌和膀胱癌患者在医生的推荐下从第三者手中买了抗癌药卡博替尼,服用后出现呕吐、厌食等反应。后经食药监部门鉴定,该款卡博替尼是假药。该事件经媒体报道后引发关注。卡博替尼是什么药,到底能不能吃?今天较真邀请到两位专家跟大家聊一聊。

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新闻事件截图

卡博替尼是抗癌靶向药中的“万金油”

查证者:潘战和 | 厦门大学附属中山医院肿瘤科

卡博替尼(cabozantinib),俗称XL184,是一种多靶点的口服广谱抗癌靶向药(小分子酪氨酸激酶抑制剂)。卡博替尼已经在甲状腺癌、肾癌、肝癌、非小细胞肺癌、软组织肉瘤、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌等多种实体瘤以及骨转移瘤中,显示了较好的疗效。可能正是因为其靶点多,疗效较好且广谱,卡博替尼常被人称为靶向药中的“万金油”。但其实目前美国FDA正式批准的的适应症仅三种癌症(四个适应症),分别是甲状腺髓样癌、肾癌(一线、二线)、肝癌(二线)。

1、甲状腺癌

2012年,美国FDA批准卡博替尼用于治疗转移性晚期甲状腺髓样癌。研究显示,和安慰剂相比,卡博替尼治疗转移性晚期甲状腺髓样癌的效果明显,病人的总体生存期从21.1个月延长到26.6个月。

2、肾癌

2016年4月,美国FDA批准卡博替尼用于治疗既往接受过抗血管生成治疗的晚期转移性肾癌患者(二线治疗),研究显示,卡博替尼二线治疗抗血管治疗后进展的肾癌患者,与依维莫司(其他靶向药)相比,总生存期是21.4个月vs 16.5个月。2017年12月,FDA批准卡博替尼扩大适应症,用于晚期转移性肾癌一线治疗。

3、肝癌

2019年1月,美国FDA批准卡博替尼用于先前接受过索拉非尼治疗的晚期肝细胞癌患者(二线治疗)。一项国际多中心的大型三期临床试验(CELESTIAL研究)显示,卡博替尼作为二线治疗药物,显著延长肝癌患者的生存期,降低死亡或进展风险。

目前卡博替尼在市场上常见剂型规格有两种,商品名分别为Cometriq 和 Cabometyx:前者是胶囊,后者是片剂,胶囊剂型与片剂剂型禁止相互替代使用。由于该药尚未在中国大陆正式获批,如果通过其他渠道获得药物一定要参照药品说明书服用。

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卡博替尼是神药吗?

查证者:一节生姜 | 美国宾夕法尼亚大学医学院病理及实验医药系研究副教授

虽然卡博替尼获得批准治疗甲状腺髓样癌、肾癌、和已经接受过sorafenib治疗的肝细胞癌,目前在国际上一些临床试验中也用它来试验性治疗其他的一些癌症,但它并不是一个神药,即便是已经获得批准的适应症,患者也不是百分百都能获得治疗效果。

同时,与其它各种抗癌药物一样,卡博替尼也有不良反应。在治疗肝细胞癌中,常见的不良反应为腹泻、疲劳、食欲下降、手掌/足底红斑、恶心、高血压和呕吐。

有人可能会问,一个药是不是只要获得批准用于治疗某种癌症,那么也可以治疗其他癌症?

我的回复是不建议。

在患者群里,很多人不知道卡博替尼是什么,但是都听说过“184”,互相交流经验的时候就会提到如何使用“184”来进行各种治疗。对于有的患者来说,一个药虽然还不能证明有效,但是也没有证明无效,他们会像溺水的人拼命抓住任何一根救命稻草一样,愿意尝试各种治疗方法。

现代医学之所以是循证医学,就是需要有临床证据,而在临床试验获得临床证据之前,都不会批准使用该药物来治疗其他任何癌症。

即便一个药物正在用于某种癌症的临床试验,在试验结果正式出来之前,也不能认为该药物就对治疗此种癌症有效。在不少患者看来,癌症就是一个病,他们已经习惯了包治百病的神药宣传。但显然,这是错误的。

虽然卡博替尼在美国已经获得正式批准,但对于超出上述几种癌症的治疗,都属于超适应症使用,FDA盯得很紧,医生也很谨慎。对于某些已经获得临床试验结果,但是尚未获得FDA正式批准的适应症,如果为了挽救患者的生命而建议使用,都会先跟患者签订很明确的“知情同意书”,避免以后不必要的法律方面的麻烦。在这种情况下,商业保险一般不会为治疗买单,需要患者自己负责费用。

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印度仿制药能不能用?

使用印度的仿制药,一般来说是患者的需求,并非是医生的需求,而患者往往是因为药价便宜才去使用印度药。

如果去问一个靠谱的医生:是否建议使用印度药?答案都是“不建议”。因为药物需要国家的正式监管,而监管也是保证药物有效性的办法。美国批准使用卡博替尼,但不能因此说明印度或者其他任何国家生产出来标着卡博替尼的药物就有效。在媒体的追踪报道下,聊城事件中的卡博替尼很可能是印度制假分子用地下化工厂合成的低廉原料药简单压制装瓶后,通过非法渠道卖到中国市场,药效令人怀疑[1]。

本文编辑:yhxi

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参考资料:

1. 暗访印度药代购 聊城“假药”案的卡博替尼还真是假药 健康界

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