“15种罕见病用药谈判／竞价成功，着力弥补了相关病种的保障空白。”今天上午，在国家医疗保障局召开的“2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整”新闻发布会上，国家医保局医药服务管理司司长黄心宇在介绍目录调整特点时表示，这批罕见病用药纳入目录后，有望惠及近万名患者，近万家庭将重燃生活希望。
据介绍，针对罕见病患者“有药买不起”的痛点，国家医保局坚持多措并举，在准入条件上连续三年取消罕见病用药的获批年限限制，在评审、测算等环节，明确予以倾斜，支持符合条件的罕见病用药优先纳入医保。
本次调整中，15个目录外罕见病用药谈判或竞价成功，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白。特别是戈谢病、重症肌无力等多年未得到解决、社会影响较大的疾病治疗用药被纳入目录，将产生良好的社会效果。
